Bericht von CheunJu Chen in einem Chat der KDA über eine geplante klinische Studie am NiH in Maryland
Link zum Original: www.kennedysdisease.org/070205transcript.html
Kennedy's Disease Chat Transcript
07-02-2005
Topics: Topic: Special Guest - CheunJu Chen, M.D.
Host: Terry Waite
Nun... Ich bin überall im Land gewesen. Geboren in Kalifornien, besuchte Schulen und die Ausbildungen in New York und in Texas. Und jetzt bin ich in Maryland am NIH und arbeite mit Dr. Fischbeck zusammen.
Wir sind bei der Planung eines klinischen Versuches mit dem Medikament Dutasteride. Wir planen, 40 Patienten mit der Kennedy-Krankheit darin aufzunehmen. Und es ist eine zufallskontrollierte Studie mit 20 Patienten im Plazebo-Arm und 20 Patienten, die der Behandlung unterzogen werden. Das Medikament selbst ist bereits von der FDA zugelassen, die für gutartige Prostata-Hypertrophie/Vergrößerung eingesetzt wird.
Was ist nun der Hauptunterschied zwischen Dutasteride und dem ersten Medikament Finasteride?
Dutasteride und Finasteride sind beides Medikamente, die auf ein Enzym wirken, das Reduktase 5-alpha genannt wird. Beide sind FDA zugelassen. Dutasteride ist neuer und wirkt mehr auf das Enzyms als Finasteride und wendet folglich einen leistungsfähigeren Effekt an.
Ich habe mit Alison gesprochen, unserem genetischen Ratgeber, wir haben ca. 20 Patienten auf unserer Datenbank am NIH
So zurück zu den Patienten. Sobald das Antrag für die Studie die zuständigen Ausschüsse durchlaufen hat und das interne Review-Board am NIH ihn annimmt und sagt, dass wir beginnen können, dann planen wir, den Versuch durch das KDA zu annoncieren.
Das NIH gibt normalerweise die genauen Details des Versuches nicht bekannt. Sie geben normalerweise an, dass es einen Versuch mit solch einer Krankheit gibt. Und Kontaktinformationen. Wenn Sie mit uns in Verbindung treten, geben wir Ihnen gerne nähere Informationen.
Ich weiß nicht, wie vertraut Sie alle mit der aktuellen Forschung sind, die sich mit der Kennedy-Krankheit befasst, aber das Konzept basiert auf Untersuchungen an Tieren, die zeigten, dass ein Senken des Niveaus der Androgene die Symptome verbessert.
Ich bin froh, zu sehen, dass es ein großes Interesse am Versuch gibt. Wir sind alle ziemlich aufgeregt. Im Augenblick müssen wir die Schreibarbeit erledigen. Wir versuchen auch festzulegen, welche messbaren Veränderungen wir betrachten sollen. Wir planen, den Versuch über einen Zwei-Jahres-Zeitraum durchzuführen. Da die Krankheit eine langsam progressive und chronische Krankheit ist, ist es schwierig vorherzusagen, ob wir tatsächlich eine Änderung nach zwei Jahren Behandlung sehen werden.
Kann ich Ihnen eine Frage stellen? Gibt es bestimmte Fähigkeiten, Funktionen, Aufgaben, von der Sie glauben, dass Sie sie in einem Zeitraum von einem oder zwei Jahren verloren haben? Diese können entweder mit Mobilität oder der Fähigkeit etwas zu tun zusammenhängen. Entweder mit dem Gang, Handfunktionen, Kraft, Sprache....?
Wir planen einen 2 Jahre dauernden randomisierten Placebo-kontrollierten Versuch mit dem vom FDA zugelassenen Medikament Dutasteride. Der Wirkstoff ist gegenwärtige vom FDA zur Behandlung von gutartigen Prostatavergrößerungen zugelassen. Eine ähnlicher Wirkstoff wird gegen männlichen Haarausfall benutzt. Die Droge hat nur geringe Nebenwirkungen. Die hauptsächlichen Nebenwirkungen sind verringerte Libido, möglicherweise Brustvergrößerung. So planen wir die Registrierung von 40 Patienten (20 im Behandlungarm und 20 im Placeboarm). Patienten, die wir einschließen, sind Männer mit genetisch nachgewiesenem Kennedy Syndrom, die symptomatisch sind, aber die noch nicht an den Rollstuhl gebunden sind. Oder Männer, die mindestens 100-200 Fuß gehen können, entweder frei oder mit einer Hilfs-Vorrichtung (Anmerkung des Übersetzers: zB Rollator). Alle 6 Monate kommen die Patienten zur Untersuchung. Beim ersten, dem 1-Jahr- und 2 Jahrescheck erhalten die Patienten eine gründlichere Untersuchung, zB auch vom Physiotherapeuten und von den Mitgliedern der Physikalischen Medizin und Rehabteilung und werden einer gründlichen Untersuchung der Änderungen der Kraft unterzogen. Bei jedem 6 Monatsbesuch sehen die Patienten den Neurologen und machen eine neurologische Prüfung durch und erhalten auch etwas Blut abgenommen.
Wenn jedermann mehr Informationen wünscht, freue ich mich, alle mögliche Fragen zu beantworten.
Sie können unser Labor unter der Telefonnummer 301-435-9288 erreichen, wenn Sie mit mir sprechen möchten. Wenn Sie in unsere Klinik kommen möchten, können Sie mit Alison unter 301-496-8969 in Verbindung treten. Jedoch haben wir bisher noch keine Patienten für den klinischen Versuch angesehen. Aber ich bin sicher, sobald der Versuch gestartet wird, werden Sie von uns hören.
Wie viele Patienten wurden mit KD im Alter von 65 diagnostiziert? Ich kann Ihnen keine genaue Zahl geben. Aber vieles bei der Diagnose hängt davon ab, wann sie die ersten Symptome festgestellt haben, was für Symptome es sind, ob Sie zuerst mit irgendeiner anderen Krankheit falsch diagnostiziert wurden? Es ist schwierig... es gibt einige Patienten, die schon einige Zeit Symptome gehabt haben, aber da dies eine seltene Krankheit ist, wird sie häufig übersehen oder einige Zeit falsch diagnostiziert. Oder Ihre Symptome waren möglicherweise gering bis zu diesem Alter?
Was die aktuelle Diagnostik betrifft, gibt es viele betroffene Faktoren. Aber Sie könnten viele Jahre lang Symptome haben und nicht wissen, welcher Krankheit sie zugeschrieben werden müssen.
Viele Patienten mit KD werden mit ALS falsch diagnostiziert. Weil sie beide Motoneuronen beeinflussen und sie zuerst ähnliche Symptome produzieren. Aber KD ist definitiv eine mildere Krankheit.
Wenn jemand am NIH gesehen werden möchte, so kann er einfach eine Verabredung treffen. Wir können derzeit keine Behandlung zur Verfügung zu stellen, aber, wenn Sie mehr über die Krankheit erfahren möchten, oder wenn Sie irgendwelche Fragen über die Krankheit selbst haben…
Ich habe eine Frage an Sie. Ich hab sie vorhin schon gestellt. Gibt es irgend welche spezielle Arbeiten, Tätigkeiten, Funktionen.... von denen Sie glauben, dass Sie jetzt nicht mehr durchführen können, welche Sie vor 1 oder zwei Jahr aber noch konnten? Wir versuchen, irgendeine empfindliche Messung zu finden, mit der wir hoffen, Änderungen in der Kraft oder in der Funktion zu messen. Gibt es irgendwelche spezifischen Dinge, die Ihnen dazu einfallen? Irgendwo in den Armen, Hände, Beine, irgendetwas spezielles.
Ich hoffe, dass Sie alle die Informationen ein wenig nützlich fanden. Wie gesagt, der Versuch hat nicht noch begonnen, also können wir noch nicht für ihn werben. Und wir haben nicht noch angefangen, Patienten zu rekrutieren. Aber, sobald wir das O.K. erhalten, annoncieren wir durch das KDA. Dank an alle. Wir sind sehr gespannt auf den Versuch.